Приватна біотехнологічна компанія використала метод редагування геному CRISPR і терапію стовбуровими клітинами для лікування захворювання крові. Вперше таку операцію провели за межами Китаю.

Розташована в швейцарському місті Цуг компанія CRISPR Therapeutics використала технологію редагування генів для лікування захворювання крові – бета-таласемії. У хворих на цей синдром є дефектний ген, який не дає клітинам крові переносити кисень тілом. Нині основним способом лікування цього захворювання є переливання крові.

У дослідженні йдеться, що лікарі взяли зразки стовбурових клітин, застосували до них генне редагування за допомогою CRISPR та помістили відредаговані клітини назад в організм. Процедура може допомогти позбутися хвороби, але поки остаточних результатів ще немає.

Це перший випадок, коли технологію редагування генів застосували в західній клініці. Раніше методом користувалися тільки китайські медики для спроб лікування раку.

У клінічному дослідженні участь наразі беруть 45 людей. Компанія дочекається результатів першого учасника, перш ніж застосовувати технологію до решти. Планується, що цим способом також можна буде лікувати пацієнтів із серповидноклітинною анемією.