fbpx

Біохакери обіцяють створити «піратську» генну терапію. Вона значно дешевша

3 Вересня 2019
медицина технології

Міжнародна група біологів зібралася скопіювати препарат для корекції рідкісного генетичного захворювання – дефіциту ліпопротеїнліпази. Оригінал із назвою Glybera коштує мільйон доларів за сеанс лікування. «Піратська» версія, за прогнозами розробників, коштуватиме дешевше семи тисяч доларів. 

У 2012 році препарат Glybera – знешкоджений вірус-носій здорового гена, потрібного для вироблення ферменту, – став першим інструментом генної терапії, схваленим для застосування в клініках Європи та США. У 2015 році препарат вважався найдорожчим у світі – близько мільйона доларів за сеанс терапії. Лікування за кілька років отримали лише кілька десятків пацієнтів.

Біохакери взяли послідовність здорового гена з відкритих статей про Glybera і відправили в комерційну лабораторію, де отримали кільцеву молекулу ДНК з потрібним геном. Її автори і пропонують використовувати як альтернативні ліки.

У «піратської» копії є мінуси: це не вірус-носій, а послідовність гена в чистому вигляді, тому такий препарат може гірше вбудовуватися в геном, вважають експерти.

Біохакерам ще належить зламати юридичні бар’єри. Управління з санітарного нагляду в США (FDA) не схвалює самодіяльну генну терапію, а виробник оригінального препарату може подати в суд за порушення права на інтелектуальну власність. Поки Slybera існує в чорновому варіанті.

3 Вересня 17:42
медицина технології
Найцiкавiше на сайтi